Sicurezza ed efficacia di Ebselen per la prevenzione della perdita dell’udito indotta dal rumore


La perdita dell'udito causata dal rumore è una delle principali cause di infortuni e malattie professionali e ricreative e una delle principali cause di perdita dell'udito legata all'età.
Nessun agente terapeutico è stato approvato per la prevenzione o il trattamento di questo disturbo.

Nei modelli animali, l'attività della glutatione perossidasi 1 ( GPx1 ) si riduce dopo l'esposizione acuta al rumore.
Ebselen, un nuovo farmaco mimetico di GPx1, ha dimostrato di ridurre la perdita dell'udito indotta dal rumore sia temporanea che permanente negli studi preclinici.
Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia di Ebselen per la prevenzione della perdita dell'udito causata dal rumore in giovani adulti in uno studio clinico.

Nello studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, adulti sani di età compresa tra 18 e 31 anni sono stati assegnati in modo casuale presso l’Università della Florida ( Gainsville, FL, USA ) a ricevere Ebselen 200 mg, 400 mg o 600 mg, oppure placebo per via orale due volte al giorno per 4 giorni, iniziando 2 giorni prima di una prova sonora calibrata ( 4 ore di musica preregistrata fornita da auricolari interni ).

L'esito primario era lo spostamento temporaneo medio della soglia ( TTS ) a 4 kHz misurato 15 minuti dopo la prova del suono calibrato mediante audiometria a tono puro; una riduzione del 50% in un gruppo di dosaggio di Ebselen rispetto al gruppo placebo è stata giudicata clinicamente rilevante.

Nell'analisi di efficacia sono stati inclusi tutti i partecipanti che hanno ricevuto il test sonoro calibrato e almeno una dose di farmaco in studio.
Tutti i pazienti assegnati in modo casuale sono stati inclusi nell'analisi di sicurezza.

Tra il 2013 e il 2014, 83 partecipanti sono stati arruolati e assegnati in modo casuale a ricevere Ebselen 200 mg ( n=22 ), 400 mg ( n=20 ) o 600 mg ( n=21 ), oppure placebo ( n=20 ).
Due partecipanti al gruppo Ebselen 200 mg sono stati sospesi dallo studio prima della prova sonora calibrata perché non rispondevano più ai criteri di inclusione; questi partecipanti sono stati esclusi dall'analisi di efficacia.

Lo spostamento temporaneo medio della soglia a 4 kHz è stato 1.32 dB nel gruppo Ebselen 400 mg rispetto a 4.07 dB nel gruppo placebo, rappresentando una riduzione significativa del 68% ( differenza -2.75 dB, P=0.0025 ).

Rispetto al placebo, lo spostamento temporaneo della soglia a 4 kHz si è ridotto in modo non-significativo del 21% nel gruppo Ebselen 200 mg ( 3.23 dB vs 4.07 dB nel gruppo placebo; differenza -0.84 dB, P=0.3542 ) e del 7% nel gruppo Ebselen 600 mg ( 3.81 dB vs 4.07 dB nel gruppo placebo, differenza -0.07, P=0.7659 ).

Il trattamento con Ebselen è risultato ben tollerato a tutte le dosi e non sono state osservate differenze significative nella chimica ematologica, chimica del siero o valutazione radiologica tra i gruppi Ebselen e il gruppo placebo.

Il trattamento con Ebselen è risultato sicuro ed efficace a una dose di 400 mg due volte al giorno nel prevenire lo spostamento temporaneo della soglia indotto dal rumore.
Questi dati sono di supporto per considerare un ruolo dell'attività di GPx1 nella perdita di udito causata dal rumore acuto. ( Xagena2017 )

Kil J et al, Lancet 2017; 390: 969-979

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